一款新药的研发，需要耗资10亿到20亿美元，同时历经10到15年，但最后成功率却低于20%，药物开发为何如此困难重重？

5月18日下午，在首届广州粤港澳大湾区生物医药与健康圆桌峰会上，中国科学院院士、清华大学生命科学学院教授陈晔光对第一财经记者等在场人士表示，新药研发失败率高，有三大原因，一是2D培养细胞或细胞系，无法真实反映人体内情况；二是从动物实验到临床，模型有差异，药物毒性不过关；三是临床入组病人缺乏靶向，药物有效率不过关。

一般而言，一款新药的诞生，需要历经选择药物作用靶点、确定先导化合物、选定候选药物、在动物上开展安全性和有效性评估、在人体上进行临床试验等一系列过程。

“我们现在药物研发主要基于分子、细胞、动物而得出的，要经过动物到人这个过程，而不能直接在人体上进行试验，因为会涉及到药物毒性、有效性问题，但是动物模型跟人，还是相差很远。因此，非常需要一个可以接近人体的疾病模型，以此来降低新药研发成本和缩短研发时间。”陈晔光说。

在陈晔光看来，类器官的应用或可以提高药物的研发效率。

什么是类器官？这是一种在体外培育而成的具备三维结构的微器官，拥有类似真实器官的复杂结构，并能部分模拟来源组织器官的生理功能。2009年，荷兰Clevers团队已成功培养出三维肠组织类器官模型。

陈晔光表示，目前类器官的培养不仅仅局限在肠组织上，体内多种器官组织也可以培养，如胃、肝脏、胰腺、肾脏、前列腺、膀胱等等，同时有多种方法可以培养，如活检得到样品后直接培养、通过干细胞培养等。在精准医疗、疾病模型、药物测试、药物研发、药敏测试、基因编辑等方面，类器官可以进行应用。

“在新药研发上，类器官表现出有很大的优势。药物不良反应，特别是器官毒性是药物研发失败和上市后撤回的主要原因，细胞筛选和动物模型筛选常常不能准确预测人体的不良反应发生。肾脏和肝脏毒性是最常发生的器官毒性，而人工制备的肾脏和肝脏类器官可以为毒性预测提供更准确的手段。由于这些可能的应用，类器官日益受到重视，不仅仅在科学研究领域，很多药厂也正在进行相关研究和开发。”陈晔光说。

不过，陈晔光也表示，目前类器官的应用仍存在一定的局限，还无法完全替代体内组织器官，也很难模拟组织器官间的互作，另外许多类型类器官的培养还不成熟。